政策“組合拳”發力 兒童用藥研發創新提速

兒童健康是全民健康的重要組成部分，兒童用藥的重要性不言而喻。近年來，國家藥監局多措并舉，謀劃解決兒童用藥研發重點、難點問題，鼓勵和促進兒童用藥研發創新。截至4月30日，今年以來國家藥監局已完成30件兒童用藥技術審評任務，共計21個品種，包含8個優先審評審批品種和3個屬于《鼓勵研發申報兒童藥品清單》的品種。

業內人士認為，在政策的支持下，預計藥企將加大兒童用藥管線布局，加快覆蓋兒童相關適應癥的臨床研究。

市場前景廣闊

長期以來，我國兒科用藥種類匱乏，兒童用藥的種類占藥物總量的比例僅5%左右。

兒童用藥的研發和生產，受倫理、臨床試驗可行性、產業政策和市場等多方面因素影響，其可獲得性和安全性的保障難度遠高于成人用藥。

近年來，國家藥監局積極推進兒童用藥優先審評審批制度改革，加快兒童用藥上市。國家藥監局相關負責人介紹，近年來獲批的兒童用藥，如輪狀病毒疫苗、利司撲蘭口服溶液用散以及化學仿制藥尼替西農膠囊、氨己烯酸散、咪達唑侖口服溶液等品種上市，填補了國內治療藥物的空白或為兒童用藥提供適宜劑型，滿足臨床迫切需求。

由于兒童人群的特殊性，在劑型設計、規格選擇、安全性評估臨床試驗的設計等方面存在困難，不能完全適用已發布的成人藥品研發技術指導原則。針對企業開展兒童用藥研發痛點難點問題，國家藥監局對兒童用藥適用規格、劑型缺乏等問題深入調研，按照“急用先行”的原則，結合臨床實際建立包括成人用藥數據外推、真實世界數據支持等指導原則在內的兒童用藥研發審評證據體系。

國家藥監局最新披露，2021年共計47個兒童用藥獲得上市批準，14個納入優先審評審批序列，獲批數量遠高于往年。其中，包括兒科吸入制劑、輪狀病毒疫苗、中藥顆粒劑等重要品種和劑型。同時，兒童用藥的申報與審批數量呈穩步上升態勢。截至2021年年底，共發布了《兒童用藥（化學藥品）藥學開發指導原則（試行）》等12項兒童用藥專項指導原則，完善了兒童用藥臨床試驗和安全性評價標準，為研發和審評提供了重要技術支持與審評依據，激發了企業研發活力。另外，已將4項兒童用藥專項指導原則列入2022年度工作計劃。

此外，為加快境外已上市藥品進入我國市場，滿足臨床需求，國家藥監局會同國家衛健委組織專家遴選并發布臨床急需境外新藥品種目錄，對于納入品種加大服務指導力度，動員企業來中國提出申報，對申報品種建立專門通道開展審評，共發布三批臨床急需境外新藥品種目錄。

國家藥監局披露，近年來，我國已先后加快審批治療5q脊髓性肌萎縮癥的諾西那生鈉注射液、治療法布雷病的阿加糖酶α注射用濃溶液等16個兒童用藥獲批上市，為提高患兒生存率和生活質量帶來了新的希望。

今年以來，國家藥監局持續鼓勵藥企研發創新兒童用藥，藥企發展環境持續優化。5月9日，國家藥監局發布《中華人民共和國藥品管理法實施條例（修訂草案征求意見稿）》，支持兒童用藥的研發創新，針對兒童用藥給予最長不超過12個月的市場獨占期，期間不批準相同品種上市。

國金證券認為，此次征求意見稿進一步強化兒童用藥問題的重視程度，將逐漸改善兒童專用藥缺乏的局面，市場前景廣闊。

加大研發力度

萬聯證券認為，兒童醫療需求不斷增長，占全國門診總量10%以上。同時，兒童用藥市場不斷迎來政策支撐，增長驅動力明確。平安證券指出，目前兒童用藥在我國藥品終端市場占比不足5%，市場遠沒有飽和，未來發展空間廣闊。

在政策的支持下，藥企加大力度布局兒童用藥。上市公司方面，葫蘆娃、葵花藥業等從事兒童用藥研發的企業近年來均加大了研發力度。

部分企業的產品獲批上市。5月16日晚間，衛信康公告稱，全資子公司白醫制藥收到國家藥品監督管理局核準簽發的小兒復方氨基酸注射液（19AA-I）《藥品注冊證書》。該產品于2020年9月30日由白醫制藥向國家藥監局遞交藥品注冊申請并獲得受理，2022年5月10日獲得國家藥監局批準。

原文轉自：中國證券報·中證網

本文轉自:中國財富網