今年，治疗阿尔茨海默病的药物开发商Cassava Sciences(纳斯达克股票代码:SAVA)的股价飙升，这要归功于一种潜在新药Sumifilam的进展。这是一件大事，因为对于这种逐渐恶化并最终致命的疾病，目前仍没有任何可用的治疗方法。这种疾病影响着超过500万美国人。
Simufilam现在是否有足够的机会让Cassava Sciences成为一项明智的投资?为了找到答案，我们需要权衡购买这只股票和保持谨慎的理由。
购买Cassava Sciences的理由
Cassava Sciences公司的主要候选药物Sumifilam是一种潜在的新型痴呆症治疗药物，它可以恢复大脑中发现的一种重要结构蛋白丝素A的形状和功能。去年11月，Cassava Sciences公司报道了对Sumifilam的临床试验结果，表明稳定这种蛋白质具有重要的连锁效应。
在连续四周每天两次吞下Simufilam药丸后，研究人员对浸泡患者大脑的脑脊液(CSF)进行取样，并将其与研究开始时抽取的样本进行比较。与服用安慰剂的患者相比，从服用Simufilam的患者身上提取的脑脊液样本显示与痴呆相关的蛋白片段显著减少。这表明，计划在2021年底前开始的两项3期临床试验将证明，Simufilam实际上可以防止阿尔茨海默氏症患者的疾病进展。
超过500万的美国人正因这种渐进性疾病失去认知能力，但仍然没有任何改善疾病的治疗方法。这意味着Simufilam可能最终成为世界上最畅销的药物之一。
阿尔茨海默氏症是很难的
由于Simufilam降低了一些相关的生物标志物，投资者希望它能改善长期疗效，这是一场豪赌。礼来、罗氏和强生只是少数几家在老年痴呆症晚期试验中失败的公司。所有候选患者的生物标志物数据也都呈阳性，但在3期试验中，没有人能够显著减缓疾病的进展。
Biogen研发的一种名为aducanumab的实验性抗体已接近获得批准，可预防阿尔茨海默病的进展。不幸的是，FDA已经两次推迟了对其有争议的申请的审查。
对对Cassava感兴趣的投资者来说，从百健的戏剧性事件中可以得出一个重要结论:美国食品药品监督管理局(FDA)成立的独立医学专家小组审查了证据，认为aducanumab并不能显著改善治疗效果。
更多紧张的理由
Cassava治疗公司研发Simufilam已经有十多年了，但却搁置了好几年，试图让一种名为Remoxy ER的抑制药物获得批准，但都是徒劳。当时这家公司名为Pain Therapeutics，但自从20多年前该公司上市以来，公司首席执行官雷米•巴比尔一直执掌公司。
截至去年3月，Cassava与Simufilam的唯一安慰剂对照研究完成，但直到5月，我们才了解到收集的生物标志物数据没有显示任何显著改善。Cassava将失败归咎于雇佣来进行试验的承包商，然后在9月份带着修改后的成功数据返回。
我们不知道是承包商Cassava误用了CSF样本，还是一种新的统计分析导致了公司去年9月报告的巨大改善，并在11月给出了进一步的细节。
有争议的数据
去年11月，Cassava Sciences首席执行官Remi Barbier暗示，sumifilam的修订后的第二阶段研究成果将很快在一份同行评议的期刊上发表。根据Barbier的说法，有几家“顶尖期刊”急于发表修改后的数据，现在只是决定哪一家会获得荣誉的问题。
我们还在等待一篇同行评议的关于Cassava Sciences修订数据的论文。报告的生物标记物被敲除的情况如此显著，以至于很难想象为什么这些结果还没有在医学杂志上发表。
一些投资者将该公司与FDA成功结束第二阶段会议的描述视为监管机构认为修订后的结果是可接受的。事实并非如此。与FDA的沟通并不会被披露，该机构也从不公开评论这些信息。
不值得冒这个险
Cassava为Simufilam提供的有争议的生物标志物数据能否转化为改善的结果，我们还需要很长时间才能知道。即使数据没有争议，而且我们可以假设Simufilam与制药行业巨头失败的实验性阿尔茨海默病药物一样有良好的机会，成功的几率仍然非常小。
尽管Simufilam是公司唯一的盈利渠道，但以最近的价格计算，Cassava Sciences的市值已经膨胀到23亿美元左右。如果这个项目像几乎所有之前的实验性老年痴呆症药物一样失败，股价可能会大幅下跌。
jay
