CAR-T細胞療法上市一年：逾400名患者接受治療 短期內降價仍難｜行業觀察

《科創板日報》8月3日訊（記者 徐紅） 因為復星凱特、藥明巨諾（02126.HK）兩款產品的陸續獲批，2021年被稱為是中國的CAR-T商業化元年。一年下來，行業因此發生了哪些變化？未來又能給后來者留有多少機會？

通過對話臨床專家和業內人士，《科創板日報》記者了解到，迄今國內兩款獲批CAR-T療法已累計完成超過400位患者的回輸，并且從已有的臨床數據看，均展現出較好的安全性與療效。

與此同時，隨著市場認知地逐步深入，臨床診治水平隨之得以提高，加上后續有更多企業加入，預期整個行業也將加速發展。

不過，由于CAR-T仍然是一種個性化的治療手段，產品定制化程度高，并抬升生產成本，因此業內預計，短期內其高昂的價格仍很難下降。

上市一年：療效獲肯定，需求存釋放空間

截至目前，全球范圍內共有8款CAR-T療法獲批。除了海外6款獲FDA批準上市之外，國內有2款，分別是復星凱特的阿基侖賽注射液（商品名：奕凱達）和藥明巨諾的瑞基奧侖賽注射液（商品名：倍諾達）。這兩個產品獲批適應癥相同，都是用于治療既往接受二線或以上系統性治療后復發或難治性大B細胞淋巴瘤成人患者 (LBCL)。

值得一提的是，海外上市產品中，也有一款“中國制造”，即由金斯瑞生物科技（01548.HK）全資子公司傳奇生物研發的CAR-T療法Carvykti。Carvykti于今年2月28日獲美國FDA批準上市，用于治療復發或難治性多發性骨髓瘤患者，該產品的生產應用全在美國。

圖|國內外已上市CAR-T細胞療法盤點

不管是國內還是國外，CAR-T的商業化進展一直備受

。而前述三款國產及合作的CAR-T產品也在近期披露了部分銷售數據。

其中，根據金斯瑞發布的公告，傳奇生物Carvykti在今年上半年的銷售額為2400萬美元（折合人民幣約1.62億元）。考慮到Carvykti獲批時已是2月末，這也意味著，該銷售數據實際上是來自整個二季度。

藥明巨諾倍諾達于2021年9月獲批，據公司公告，當年銷售額為3079.7萬元，毛利率900萬元。

奕凱達的公開財務數據較少，不過在今年7月中旬的上市一周年活動上，復星醫藥曾披露稱奕凱達已惠及超過200位淋巴瘤患者。根據奕凱達120萬/針的單價測算，能夠得出，奕凱達的累計銷售金額大約是在2億元人民幣之上。

此外，哈爾濱血液病腫瘤研究所所長馬軍教授近日向《科創板日報》記者透露了一個數字。據其稱，截至目前，奕凱達和倍諾達已累計完成超過400位患者的回輸。

據此推算，以上兩款CAR-T自2021年6月、9月先后獲批后，到目前為止商業化成績相當，均完成治療200多位患者，兩者銷售額合計約5億元人民幣。

“從這些病人來看，治療效果還是不錯的，一年的無病生存率大約在76%左右，安全性也很好。”馬軍教授告訴《科創板日報》記者。

值得一提的是，近期市場上有一些聲音認為，因為在研產品數量眾多，預計CAR-T很快會進入產能過剩時代。

馬軍教授對此卻并不完全認同。他認為，雖然國內的CAR-T研發涉及超過100家公司，但最終能成藥的依然不會很多。并且，從臨床上看，現在CAR-T還存在著很多未被滿足的臨床需求。

“在中國，淋巴瘤加上骨髓瘤3年累積大約有30多萬的患者，其中60%也就是約18萬病人會復發。相較之下，能夠接受CAR-T治療的患者僅400多例，這個數量還是非常有限的。”馬軍教授表示。

這又是為什么？對此，他進一步解釋稱，今年國內奧米克戎疫情的爆發對企業生產和交通物流造成了一定影響，生產廠家每月僅是限量生產，并不能滿足病人的需要。此外，CAR-T治療動輒上百萬的支出是另一個影響其可及性的重要原因。

業內：短期內降價、盈利還很難

定價雖高，但CAR-T依然是一門不賺錢的生意。

以國外為例，Kymriah和Yescarta分別在2017年的8月和10月獲FDA批準在美國上市，成為全球最早獲批的兩款CAR-T產品。但據《科創板日報》記者了解，Kymriah在持續虧損運營4、5年后，目前才剛剛迎來收支平衡。

“在全球重磅創新藥歷史中，（虧損運營接近5年）這樣的情況還是不多見的。”有人向《科創板日報》記者表示。

公開信息顯示，諾華Kymriah定價47.5萬美元、吉利德Yescarta為37.3萬美元。從2018年的0.76億美元和2.64億美元，到2021年的5.87億美元和6.95億美元，這兩款產品上市后的銷售其實是經歷了一個慢慢爬坡的過程。

而在行業剛起步的情況下，國內企業顯然也需要付出更多，才能推動產品的商業化。特別是CAR-T價格昂貴，加上在國內都屬于三線療法，患者在經過前期治療之后經濟負擔已經不小，因此如何提升患者的支付能力也就成了企業努力的方向之一，包括積極推動CAR-T進入各地惠民保和商業保險等。

從公開信息看，目前已有不少城市將CAR-T列入了當地的惠民保，并且還不限既往病癥人群，也就是說，原先已經診斷淋巴瘤的患者也可以購買，因此能很好解決一部分患者的問題。

高定價決定了能用上CAR-T的人是有限的，由此降低其可及性。那么，現在CAR-T是否又可以通過降價擴大適用人群，從而實現盈利呢？

“CAR-T生產需要大量人工操作，屬于勞動密集型工藝，因此如果不能滿負荷運轉，就會提升成本，反之則能降低成本。從目前的情況來看，短期內價格還很難下降。”有業內人士表示。

而馬軍教授則指出，CAR-T價格還居高不下的一個重點原因在于，已獲批上市的產品數量仍有限。“如果獲批的產品多了，以及CAR-T能夠突破實體瘤的治療瓶頸，那么也就突破了它的降價可能。”他說。

“如果能在實體瘤上有所突破，這將為CAR-T的廣泛應用奠定基礎。全國每年有480萬新發惡性腫瘤出現，如在消化道腫瘤，肝癌、肺癌、胰腺癌、婦瘤突破CAR-T瓶頸，將帶來不可估量的經濟效應和社會效益。”馬軍教授表示。

《科創板日報》記者在采訪中了解，為加強對細胞治療的監管，目前患者只能在指定的48家定點培訓醫院接受治療，每省大約有1-3個中心。

另外，CAR-T治療雖然療效顯著，但也常常伴隨著致命風險，細胞因子風暴和神經毒性就是其最嚴重的一種不良反應之一，因此這對醫院的綜合診療水平提出一定要求。于是，協助醫院建設多學科團隊，就成了企業在推動產品商業化落地過程中的另一項重點工作。

“基本上在每家醫院，如果它要進行CAR-T治療，我們都會幫助醫院去建立這個多學科團隊。同時經過我們前期的市場培育，還能讓全國很多醫生具備治療經驗，這于整個行業的長遠發展都是有利的。”有企業人士這樣告訴《科創板日報》記者。

本文轉自:科創板日報