Intercept Pharmaceuticals(纳斯达克代码:ICPT)成立于2002年，是一家致力于治疗肝病的生物技术公司。2016年，美国食品药品管理局(FDA)批准了Intercept的药物贝氏胆酸用于治疗原发性胆道胆管炎(一种破坏胆管的慢性疾病)。然而，该公司在将批准扩大到治疗非酒精性脂肪性肝炎(NASH)方面遇到了困难。事实上，在2020年6月，FDA要求该药物提供更多的安全性和有效性数据，而不是批准。NASH影响了数百万人，Intercept自2015年以来一直在进行NASH三期试验，因此管理层最初认为它有足够的证据获得批准。
在出现负面消息的当天，股价从77美元暴跌至47美元;目前的交易价格约为21美元。6月份将公布明确的临床试验结果，投资者有充分的理由担心。
Intercept目前正在对贝氏胆酸进行四项临床试验，其中两项名为“再生”和“逆向”，正处于第三阶段。再生系统对NASH患者进行了一般检查，而“逆向” 只对那些有代偿性肝硬化的NASH患者进行了检查(那些可能患有NASH但尚未表现出症状的患者，使得诊断更加困难)。
在这两个三期试验中，出现了一个主要的安全性趋势——当剂量从10毫克增加到25毫克时，主要副作用的风险也随之增加。虽然25毫克被认为更有效，但这个剂量也增加了过度瘙痒和高LDL胆固醇水平的风险。在再生试验中，接受10mg治疗的患者中有28%感到过度瘙痒，接受25mg治疗的患者中有51%感到过度瘙痒。此外，在开始治疗4周后观察到LDL峰值增加22.6 mg/dL;这种增加可显著增加心脏风险。
来自Intercept一项名为Control的奥贝胆酸二期临床试验的数据显示，10毫克的阿托伐他汀(一种可用于降低有害胆固醇的仿制药)应与奥贝胆酸一起服用，以降低高LDL胆固醇水平引起的心脏风险。如果在第三阶段没有数据证实这种实施，Intercept可能很难说服FDA批准贝地胆酸用于NASH。
当该药用于治疗原发性胆管炎时，剂量较低——5毫克至10毫克，频率根据肝功能不同，从每日到每周两次不等。但是治疗NASH需要更高的剂量，如果这些更高的剂量没有更好的安全性，贝氏胆酸可能会面临一场扩大标签的艰苦战斗。
前方的道路崎岖不平
如果FDA确实发布了排斥反应，Intercept成功治疗原发性胆管炎的患者可能不会转移到NASH。到2020年为止，Intercept仅在美国就实现了2.34亿美元的净销售额。Intercept的市值为7.14亿美元，在治疗NASH方面的风险很大——以目前的发展轨迹来看，它的现金可能只够再维持几年。该公司2020年的年收入为3.12亿美元，截至去年12月，其账面上的现金和等价物为4.77亿美元。如果Intercept需要进行更多试验，这笔钱可能会派上用场，考虑到截至去年12月，该公司的年度总运营费用为5.43亿美元，令人满意的试验完成也可能意味着大幅削减成本。综上所述，医疗保健投资者最好在别处寻找更好的机会。
jay
