Vertex与CRISPR达成协议，加大地中海贫血基因疗法投入

近日，Vertex制药公司(纳斯达克股票代码:VRTX)与CRISPR Therapeutics公司(纳斯达克股票代码:CRSP) 的合作又向前迈进了一大步。周二上午，合作伙伴修改了关于CTX001的协议，这给Vertex带来了更多的风险。

CRISPR Therapeutics和Vertex已经同意共同商业化和共同开发CTX001，一种用于镰状细胞病(SCD)或输血依赖型地中海贫血(TDT)患者的实验性基因疗法。这项新的修订将Vertex在开发费用和潜在利润中的份额提高到60%，同时将CRISPR Therapeutics的份额降低到40%，以换取一大笔预付款。

如果这项实验性基因疗法获得批准用于治疗严重的镰状细胞病(SCD)或输血依赖型β -地中海贫血(TDT)， CRISPR Therapeutics将获得2亿美元的里程碑式付款。

CRISPER Therapeutics公司并不是急需资金来完成这项修正案，但公司可能需要很长一段时间才能获得批准销售产品。CTX001使用病人自己的干细胞，这些干细胞被改造成能产生高水平的功能性血红蛋白。

在临床试验中接受治疗的SCD和TDT患者在接受CTX001前严重依赖输血。到目前为止，这种治疗方法至少可以在几年内消除患者对输血的依赖。

不幸的是，只有少数患者有长期数据，所以我们还需要很多年才能从CTX001获得稳定的收入。与此同时，CRISPR Therapeutics拥有巨大的现金缓冲。

当交易完成后，CRISPR Therapeutics将把这9亿美元的预付款添加到2020年完成的17亿美元现金资产负债表上。这使得该公司在需要向投资者申请更多资金之前，有两年多的时间来开发其早期临床癌症疗法。