周三，ProQR Therapeutics（纳斯达克股票代码:PRQR）公司公布了其主要候选药物QR-421a的临床试验结果，该公司股价走高。这家生物技术公司还受益于一位华尔街分析师的乐观评论。截至美国东部时间下午1点07分，ProQR股价上涨8%，而今天早些时候该股曾上涨13.5%。
QR-421a是Usher综合征的一种实验性治疗方法，这是一种罕见的疾病，除了其他疾病外，会导致失明。在一项QR-421a的1/2期临床试验中，患者对该治疗的耐受性良好，并在视力的几个指标上产生了改善，包括视力、视野等。
ProQR Therapeutics首席医疗官Aniz Girach表示:“与未治疗的眼睛相比，仅用一次剂量，QR-421a就证明了概念的临床有效性。”
与此同时，MP证券分析师Liisa Bayko将ProQR Therapeutics的目标价从19美元上调至35美元。她还对该股给予了强于大盘的评级。据《分析人士》报道，在ProQR Therapeutics发布临床试验结果后，QR-421a似乎越来越有希望。Bayko将她的模型中针对Usher综合征患者的QR-421a项目的成功率从20%提高到了60%。请注意，在本文撰写之时，ProQR Therapeutics的股价为每股5.79美元，这意味着35美元的目标价代表着一个显著的上涨。
ProQR Therapeutics计划在今年年底前开始两项rr -421a的2/3期研究。和其他生物科技公司一样，如果这些临床试验没有产生积极的结果，ProQR的股价可能会暴跌，而如果数据表明QR-421a是安全有效的，那么该公司的股价可能会飙升。ProQR Therapeutics的风险-回报曲线有吸引力吗?在我看来，答案是否定的，但对高于平均水平的风险感到满意的投资者可能会得出不同的结论。
jay
