Denali Therapeutics(纳斯达克:DNLI)股价周四突然,3:28的股票上涨12.3%,美国东部时间下午。好后获得了生物科技宣布,美国食品和药物管理局(FDA)批准了快速跟踪指定DNL310治疗亨特综合症,也就是所谓的黏多糖病II型(MPS II)。
有句老话说时间就是金钱，适用于生物科技股票。DNL310快速通道的指定将加速DNL310最终获得监管部门批准的进程。
FDA建立了快速通道项目，以加快对针对严重情况和满足未满足的医疗需求的药物的审查。DNL310当然符合这些标准。亨特综合症是一种罕见的遗传疾病，会导致神经退化和器官损伤，包括心脏和肺。虽然酶替代疗法目前被用于治疗这种疾病，但这种疗法不能穿过血脑屏障。因此，它们不能解决猎人综合症的中枢神经系统症状。
Denali目前正在对DNL310进行1/2期临床研究。该公司还有另一个针对DNL151的早期临床项目，该项目旨在治疗帕金森病。
Denali的几个主要管道里程碑应该正在进行中。该公司计划在DNL310的1/2期研究中增加第三组研究对象。Denali和Biogen在今年年底前将DNL151推进到晚期测试阶段。此外，该公司预计将于2021年下半年启动DNL343治疗神经退行性疾病肌萎缩侧索硬化症(ALS)的1b期研究。
关于Denali Therapeutics
Denali Therapeutics Inc.是一家专注于发现和开发治疗阿尔茨海默氏症、帕金森氏疾病和肌萎缩性脊髓侧索硬化症（ALS）等退行性神经疾病的生物技术公司。基于对神经退行性疾病的遗传原因和生物过程的科学见解，该公司正在开发多元化的治疗组合。该公司选择了与触发神经退行性疾病相关的四个具体研究途径：degenogenes（由于突变导致神经退化性疾病的基因）、缺陷型的细胞内运输、神经胶质功能障碍和轴索变性。该公司的开发项目包括溶酶体功能途径、胶质生物学途径和细胞稳态途径。其产品线包括DNL201、DNL 151、ATV:aSyn、ETV:IDS、DNL747和ATV:TREM2。
jay
