上周五，几乎所有关注Sarepta Therapeutics(纳斯达克:SRPT)的华尔街分析师都下调了对这家生物科技公司的评级。针对一些令人失望的临床试验结果，JPMorgan罕见地将Sarepta从表现出众下调为表现不佳。
Sarepta Therapeutics的股价在周五开盘前下跌了一半左右，直到上周收盘时才回升。
Sarepta最近报告了令人失望的SRP-9001临床试验数据。SRP-9001是杜氏肌营养不良症(DMD)的一种实验性基因疗法，它帮助患者产生微营养不良蛋白，一种被认为与营养不良蛋白作用类似的新蛋白。天生患有DMD的儿童遗传了有缺陷的基因，他们需要这种基因来产生正常的营养不良蛋白。营养不良蛋白是一种蛋白质，可以防止肌肉纤维在运动时相互摩擦。
来自4位患者的早期数据显示，一次服用SRP-9001治疗后，他们产生了微量营养不良。2019年底，Roche(场外交易：RHHBY)向Sarepta支付了11.5亿美元的预付款，以获得SRP-9001的商业化权利。在国际合作伙伴提供的资金的推动下，Sarepta将SRP-9001匆匆投入了研究，共有41名患者。它并没有导致男孩在肌肉功能测试中的得分显著提高。
临床阶段的生物技术股票因临床试验失败而下跌一半的情况并不罕见，但Sarepta Therapeutics成功推出了两种DMD药物，而这两种药物没有受到该公司近期临床试验失败的影响。
但Sarepta Therapeutics仍然是唯一一家批准治疗某些先天性DMD患者的公司。Exondys 51和vyondyys 53这两种药物的总销售额在第三季度同比增长了23%，预计今年将产生约6亿美元的收入。
一项处于中期阶段的试验失败，本应是一个相对较小的问题，但却导致股市崩盘，因为它提醒投资者，这家公司仍未拿出令人信服的证据，证明其治疗能改善DMD患者的结果。Sarepta Therapeutics的股票之所以下跌，是因为其最新的临床试验失败是一个丑陋的提醒，表明该公司仍然没有证明自己有能力开发出真正有效的药物。
今年9月，Sarepta Therapeutics获得了18亿美元的现金和投资，这应该给了该公司足够的时间来彻底测试其基因治疗项目。不幸的是，资本管理不善是Sarepta治疗的一个大问题。尽管在2020年前9个月的收入为3.95亿美元，Sarepta的运营却亏损了3.93亿美元。
长期的亏损和长期缺乏证据表明Sarepta治疗公司可以开发出一种有效的药物，这使得这只生物技术股票暂时不能上市。
jay
