圣諾醫藥-B(02257)發布公告，集團宣布啟動基于集團GalNAc十一因子項目STP122G的I期臨床試驗，該十一因子項目作為凝血療法適用于廣泛的疾病適應癥。本次研究標志著Sirnaomics首次將其專有的GalNAc RNAi遞送平臺技術GalAhead?應用于這一種siRNA候選藥物中，并對凝血異常疾病需求缺口巨大的患者群體展開臨床試驗。
十一因子是一種主要由肝臟肝細胞產生的酶，在體內的凝血鏈中發揮重要作用。由于良好的臨床數據及其卓越的安全性，近期對十一因子作為抗凝血劑使用的熱度有所增加。其原因是降低十一因子僅影響內在凝血路徑，但同時不影響外在途徑及出血時間。十一因子的生成部位也使其成為基于GalNAc的siRNA療法的理想靶點。本項I期、單中心、隨機、雙盲、安慰劑對照、序列分組研究旨在評估GalNAc-siRNA治療藥物STP122G的安全性、耐受性和藥代藥動，STP122G將對健康志愿受試者進行皮下注射給藥。集團的目標是以十一因子為靶點用以治療抗凝血，如心房顫動、肺栓塞、深層靜脈血栓(DVT)及預防因手術而導致的深層靜脈血栓。
Sirnaomics執行董事兼首席醫務官Michael Molyneaux博士表示：“我們希望進行專注于十一因子(一種在凝血中發揮關鍵作用的肝臟酶)的治療項目，以探索威脅生命的凝血異常疾病的治療方法。能夠獲得美國食品藥物管理局(美國FDA)對本項IND簽發的許可函件將使我們第一次有機會可以探索基于我們GalNAc遞送平臺研發的創新療法。我們的目標是確定十一因子GalNAc-siRNA的安全性及耐受性，為我們未來的研究提供劑量參考。我們預計于2023年年中完成首位受試者給藥。”
“我們自2019年起開始GalAhead?技術平臺的研發工作，且我們在多項動物試驗中展示了其可復制性及其強大的性能。”Sirnaomics首席技術官Dmitry Samarsky博士說道，“我們目前基于GalAhead?的在研藥物共有十項，其涵蓋了血液、心血管代謝、免疫及罕見疾病領域。其最領先的十一因子項目進入I期臨床試驗象征著GalAhead?技術和Sirnaomics的一個重要里程碑。”
“擁有基于兩個不同技術平臺的臨床項目意味著Sirnaomics達到了一個重要的里程碑，這將使集團能夠擴展至更廣泛的治療領域。”Sirnaomics創始人、董事會主席、執行董事、總裁兼首席執行官陸陽博士表示，“我們專有的GalAhead?技術提供了獨特的機會，可以幫助集團的臨床計劃在原有的腫瘤和纖維化領域基礎上進一步拓展。STP122G在非人靈長類動物模型上觀察到的持久安全性及療效證明其在抗凝血療法中的臨床應用前景。”
jay
