临床阶段生物制药公司 Orphazyme AS（纳斯达克股票代码：ORPH）的股价在周三暴涨，此前该公司披露了其最大股东之一的重大出售。截至下午 3:23，散户投资者确信这是该公司准备收购要约的迹象，将波动的生物技术股推高了 77.1%。美东时间。
2021 年 6 月 15 日，Orphazyme 向投资者披露了公司最大的投资者之一 Sunstone Life Ventures 基金。该公司没有披露 Sunstone 出售了多少股份，但足以将其投票权份额降低到需要披露的 5% 门槛以下。一些投资者将此视为 Sunstone 正在为潜在合并腾出空间的迹象。
Orphazyme 还没有任何可靠的收入来源，但现在任何一天都可能改变。预计在 2021 年 6 月 17 日或之前， FDA 将发布关于该公司主要候选药物 arimoclomol 的申请的批准决定。如果获得批准，它将成为第一种专门批准用于大约 1,800 名患有名为 Neimann-Pick 病 C 型的极罕见溶酶体贮积症的美国人的治疗方法。
如果获得批准，arimoclomol 最终可能与 Zavesca 竞争，后者是强生公司（纽约证券交易所代码：JNJ）的一种药物，该药物已被批准用于治疗其他溶酶体疾病。早在 2010 年，FDA 就拒绝完成对 Zavesca 活性成分的审查，直到获得更多从未实现的数据。
Sunstone Life Science Ventures Fund 可能只是想为收购腾出空间，但可能性很小。
Arimoclomol 通过促进热休克蛋白的产生，帮助称为溶酶体的小囊泡通过细胞运输胆固醇和其他重要脂质。如果获得批准，它将成为 FDA 批准的第一种治疗任何疾病的热休克蛋白助推器。
FDA 通常不喜欢在没有明确证据的情况下推出全新的药物。不幸的是，支持 arimoclomol 应用的临床试验数据并不像 Orphazyme 投资者希望的那样强大。
Arimoclomol 在 NPC 患者的关键试验中差点没有达到主要终点。最近，它在包涵体肌炎患者和肌萎缩侧索硬化患者的试验中也错过了主要终点。
jay
