Wave宣布治疗亨廷顿氏舞蹈病药物临床结果无效，股价下跌

美国东部时间下午1点29分，Wave Life Sciences（纳斯达克股票代码:WVE）宣布其两种治疗亨廷顿氏舞蹈病的药物WVE-120102和WVE-120101在早期临床试验中未能显示出效果，该公司股价随后下跌29%。

亨廷顿舞蹈病是由亨廷顿蛋白的不同突变引起的。WVE-120101和WVE-120102分别用于降低SNP1和SNP2突变患者突变型huntingtin蛋白(mutant huntingtin protein, mHTT)的表达。

这些药物似乎起了作用，但不幸的是，mHTT的减少并没有临床意义。临床试验WVE-120102的结果显示，最高剂量的药物使脑脊液中的mHTT降低了9.9%，而安慰剂降低了0.8%。在另一项对WVE-120101进行的临床试验中，最高剂量可使mHTT减少11.6%，而安慰剂可减少10%。

考虑到WVE-120101和WVE-120102使用的是同一种技术，Wave生命科学公司决定停止这两种药物的临床开发。

幸运的是，Wave生命科学公司在治疗亨廷顿舞蹈症上还有一个目标。WVE-003治疗有SNP3突变的患者，40%的亨廷顿氏症患者都有这种突变。重要的是，该药物使用了一种改良的主干化学物质，波生命科学相信这种化学物质会在人体内持续更长时间。该公司计划在今年晚些时候开始使用WVE-003治疗患者。

除了杭丁顿氏症，Wave生命科学公司今年还将推出另外两种药物:治疗肌萎缩侧索硬化症和额颞叶痴呆的WVE-004和治疗杜氏肌萎缩症的WVE-N531。

虽然失去两个领先项目是毁灭性的，但Wave有足够的资金度过2023年第二季度。这应该有足够的时间产生额外的数据来证明其改进的主干化学作用，这将使该公司能够以更高的估值筹集额外资本。