Bluebird bio(纳斯达克股票代码:BLUE)的股价在周一早些时候上涨了10.8%，到美国东部时间下午3:30时上涨了4%。Bluebird及其合作伙伴百时美施贵宝周五宣布，美国食品和药物管理局(FDA)批准Abecma (ide-cel)作为多发性骨髓瘤的五线治疗药物。
Abecma有望获得FDA批准。然而，它来的比bluebird希望的晚。FDA于2020年5月发布了一份拒绝bluebird和BMS提交的细胞疗法的第一个监管文件。不过，合作伙伴很快就解决了FDA的问题，并于7月重新提交了申请。
通常情况下，作为一种第五线疗法被批准将意味着一种药物的商业机会非常有限。然而，在多发性骨髓瘤中，大多数患者通过多种疗法取得进展。最初的治疗可能在一开始起作用，但后来效果变差，导致患者复发。然后，医生通常会在不同的药物类别中开出一种疗法。
FDA批准Abecma的同时，也有一些潜在的不良反应，包括细胞因子释放综合征和神经毒性。由于这些可能的安全问题，该药物将只能通过风险评估和缓解战略(REMS)下的受限项目获得。
Bluebird bio在FDA获得Abecma第五线疗法的胜利，对生物技术股票的未来来说是个好兆头。目前，该药物正在作为多发性骨髓瘤三线治疗的一项后期研究中进行评估，并在早期一线治疗的1期和2期研究中进行评估。
关于Bluebird bio, Inc.
Bluebird bio, Inc.是一家临床阶段的生物技术公司。公司于1992年4月16日在美国特拉华州注册成立，总部设在马萨诸塞州剑桥市。该公司成立的目的在于开发，生产和销售在严重的人类疾病治疗中能够安全有效地传递有用基因的治疗方法。许多疾病能够遗传，疾病通过突变基因来一代一代地传下去。基因产生蛋白质，这些蛋白质在所有的生物体内执行大量的功能，这个过程被称为基因表达。在基因或者控制该基因的表达序列上发生一个突变或改变可以导致细胞内的蛋白质使之产生异常，这可能会导致疾病。基因疗法旨在将有缺陷的细胞的功能拷贝到患者自身的细胞中去，这个过程称为基因转移。患者大多是通过校正导致他们生病的潜在的有遗传缺陷的细胞而不是提供解决方法来解决他们的症状的方法来治疗，而基因治疗法就有可能改变这种治疗方法。
jay
