截至美国东部时间周二上午11点15分，Solid Biosciences(纳斯达克股票代码:SLDB)的股价下跌了31%。周一市场收盘后，该公司宣布了其候选基因SGT-001治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的1/2期研究的中期结果。结果很糟糕，对吧?事实上,没有。Solid Biosciences称这些数据“令人鼓舞”，至少有一位华尔街分析师表示同意。SVB...
截至美国东部时间周二上午11点15分，Solid Biosciences(纳斯达克股票代码:SLDB)的股价下跌了31%。周一市场收盘后，该公司宣布了其候选基因SGT-001治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的1/2期研究的中期结果。
结果很糟糕，对吧?事实上,没有。Solid Biosciences称这些数据“令人鼓舞”，至少有一位华尔街分析师表示同意。SVB Leerink的约瑟夫·施瓦茨将生物科技股票从市场表现上调为强于大盘，并将他的一年目标价提高到15美元，比Solid周一的收盘价高出近58%。
很明显，投资者们并不相信Solid Biosciences公司的SGT-001会成为赢家，但该公司的中期业绩看起来确实不错。
据报道，在所有剂量队列中，患者得到了坚实的改善——根据疾病的“北极星”动态评估评级量表测量。接受SGT-001的患者在6分钟步行测试中也显示出改善，而未接受治疗的对照组显示出下降。此外，接受SGT-001的所有剂量组的患者在肺功能测试中均表现出改善，而未接受治疗的对照组患者的肺功能测试平均下降10.7%。
该公司还宣布了安全方面的好消息。在给药后的17 - 37个月期间，6名之前给药SGT-001的患者没有任何新的药物相关的安全问题。研究中的第七位患者成为第一个使用第二代制造工艺的患者。这个病人只经历了暂时的和可控制的副作用，并不严重。
这可能是因为投资者担心辉瑞公司和萨勒帕特公司可能击败固体生物科学公司。两家公司目前正在评估针对DMD的实验性基因疗法，可能会比Solid更早宣布关键研究的结果。
Solid Biosciences将继续在SGT-001的1/2期研究中给患者用药。该公司计划在今年下半年报告这些新增患者90天的活检数据。
jay
