基因治疗专家Orchard Therapeutics（纳斯达克：ORTX）周二大幅走高，此前该公司发布了两项候选治疗方案的最新消息。截止美国东部时间下午2:30,Orchard股票上涨了10.7%，早盘曾上涨21.9%。
Orchard Therapeutics专注于开发治疗需求未得到满足的罕见疾病的方法。该公司的候选OTL-203是黏多糖病I型(MPS-I)的潜在疗法，这是一种罕见的进行性衰弱疾病。MPS-I患者分为两类:所谓的Hurler亚型(MPS-IH)患者患有神经认知障碍和骨骼畸形等症状，导致儿童早期发育受损。
MPS-IH的治疗选择目前有限。在一项包括8名患者的概念验证研究中，OTL-203的耐受性普遍良好，并显示出令人鼓舞的疗效。特别是，与治疗前相比，接受OTL-203治疗的患者表现出了稳定的认知能力、稳定的运动功能和改善的活动范围，以及其他改善。
同时，Orchard Therapeutics也报道了OTL-201概念验证研究的初步结果。这种实验性治疗针对的是粘多糖病IIIA型(MPS-IIIA)患者，这是一种影响神经系统的罕见进行性疾病。
三名患者参与了该研究，他们对OTL-201的耐受性很好。生物技术也报道了这项研究中令人鼓舞的生物标志物数据。它将在美国东部时间周二下午4:30举办一个网络研讨会来审查和讨论这些数据。
现在说这些结果对股东意味着什么还为时过早。显然，如果Orchard Therapeutics公司继续将这些疗法推向市场，对这家医疗保健公司来说将是一件大事。另一方面，要实现这一点(如果真的实现的话)，还有很长的路要走，因为OTL-201和OTL-203在更大规模的临床试验中仍然无法证明其足够有效，无法通过监管部门的要求。
监控这些项目的发展是值得的，但还有其他理由考虑购买Orchard Therapeutics的股份。这包括最近在欧洲批准了limeldy作为异染性脑白质营养不良(MLD)的治疗药物。limeldy是首个获批治疗早发性MLD的药物，该公司表示将在2021年上半年推出该药物。这将显著改善Orchard Therapeutics的财务状况，并帮助该公司为其有前景的候选管道临床试验提供资金。
jay
