要点
ChemoCentryx的主要候选产品avacopan最近没有获得FDA的批准，但它得到了另一个机会。FDA已经同意对正在审查的申请进行重大修改。尽管投资者的期望很低，但avacopan的未来看起来很光明。受欢迎的生物科技股票ChemoCentryx(纳斯达克:CCXI)在华尔街分析师将其股票评级上调为买入后，股价上涨了几个等级。Stifel公司的分析师Ha Dae Gon认为，这家临床阶段生物技术公司的主要候选公司最近的发展是一件非常重要的事情，而股票市场的其他公司大都忽略了这一点。
最近美国食品和药物管理局(Food and Drug Administration，简称fda)对ChemoCentryx的接受程度，会让它成为一个值得购买的好股票吗?还是会出现另一个令人心碎的股票?让我们比较一下好消息和坏消息来找出答案。
现在购买ChemoCentryx的理由
补体系统是你的免疫系统的一部分，它识别并清除外来物体——这不是一个有趣的结交新朋友的方式。对于患有严重自身免疫性疾病(如抗中性粒细胞胞浆抗体(ANCA)相关血管炎)的患者，过多的补体系统活动可永久损害小血管和它们所供养的器官。
ChemoCentryx公司的首选药物avacopan是一种容易吞咽的药物，它可以抑制C5a受体，这是补体系统的关键，从而防止失控的炎症。FDA目前正在审核一项应用avacopan治疗抗中性粒细胞胞浆抗体(ANCA)相关血管炎的申请。
Soliris和Ultomiris是非常成功的C5抑制剂，但都没有被专门批准用于治疗ANCA血管炎患者。然而，它们都是静脉注射的抗体治疗。由于补体介导的自身免疫性疾病需要终生免疫抑制治疗，减少对静脉注射的依赖可能是ChemoCentryx未来的一个巨大优势。
最终扩大到治疗额外的补体介导性疾病，如Alexion的药物，可能使该股成为患者投资者的大赢家。在第一季度，Soliris和Ultomiris的销售额达到了55亿美元。
anca相关血管炎患者目前依赖于强的松等旧类固醇来控制炎症。虽然便宜的类固醇是有效的，他们的副作用是一个巨大的问题。在美国和欧洲，有超过10万名ANCA血管炎患者获得批准，用于治疗这一未得到充分治疗的人群，avacopan的年销售额最高可达10亿美元左右。
保持谨慎的理由
今年5月，当FDA的独立咨询委员会对ChemoCentryx公司的新药申请表达了复杂的情绪时，该公司股价暴跌。该公司向该机构提供了更多的数据和信息，解决了阻碍委员会一半成员认可avacopan的问题。该公司还没有透露更多关于新产品的细节，所以很难评估它们对FDA即将做出的决定的潜在影响。
FDA并没有在本月提交投资者预期的批准决定，而是同意将新信息纳入正在进行的审查过程。主要的修正案有可能最终获得批准，但FDA仍然有很大的可能无限期推迟avacopan的上市。
ChemoCentryx仍然是一家亏损的初创公司，没有任何产品可以出售。目前，avacopan是该公司唯一进入临床试验的候选新药。在没有退路可走的情况下，FDA今年秋天的一个消极决定可能会导致投资者永远无法挽回的重大损失。
展望未来
FDA预计将在10月7日或之前宣布其决定，如果ChemoCentryx不能获得上市avacopan的许可，我将感到惊讶。在关键的Advocate研究中，72.3%接受avacopan治疗的患者达到了临床缓解，而接受泼尼松治疗的患者达到了70.1%。由于在这一主要终点上的优势如此微弱，委员会对向世界发布一种新药的犹豫可能是有理由的。
但是在今年5月FDA发给独立专家的长达163页的简报文件中，看起来FDA想让委员会读懂字里行间的意思。简而言之，avacopan的顶级数据并不能说明问题的全部。一旦你考虑到给病人终生服用强的松的危害，avacopan的批准似乎迫在眉睫。投资者可能希望谨慎对待这只风险很高的生物科技股票，但目前看来，这只股票是值得买入的。
jay
