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Alnylam(ALNY.US)、再生元(REGN.US)RNAi療法獲人體概念驗證 可用于治療阿爾茨海默病

jay美股财报3年前 (2023-04-27)25
4月27日,Alnylam(ALNY.US)和再生元(REGN.US)宣布,其在研RNAi療法ALN-APP在首個人體臨床試驗中獲得積極中期結果。ALN-APP是一種針對淀粉樣前體蛋白(APP)的RNAi療法,用于治療阿爾茨海默病和腦淀粉樣血管病(CAA)。試驗結果顯示,ALN-APP不但表現出良好的安全性和耐受性,而且將單劑治療快速持久降低腦脊液中與APP...

4月27日,Alnylam(ALNY.US)和再生元(REGN.US)宣布,其在研RNAi療法ALN-APP在首個人體臨床試驗中獲得積極中期結果。ALN-APP是一種針對淀粉樣前體蛋白(APP)的RNAi療法,用于治療阿爾茨海默病和腦淀粉樣血管病(CAA)。試驗結果顯示,ALN-APP不但表現出良好的安全性和耐受性,而且將單劑治療快速持久降低腦脊液中與APP相關的生物標志物,最高劑量治療降低幅度可高達90%。

阿里拉姆制藥(ALNY.US)公司簡介:Alnylam Pharmaceuticals是RNA干擾(RNAi)治療研究的領導者。RNAi是細胞內一種自然發生的生物通路,用于序列特異性沉默和調控基因表達。Alnylam有5種藥物上市:Onpattro和Amvuttra治療hATTR淀粉樣變,Givlaari治療急性肝卟啉,Oxlumo治療原發性高草酸尿1型,Leqvio治療高膽固醇血癥。它也有幾個不同治療領域的臨床項目:遺傳藥物;cardio-metabolic疾病;肝臟感染性疾病和中樞神經系統/眼部疾病。來自研究合作伙伴的預付費用提高了Alnylam的現金水平,該公司有望從合作伙伴關系下的藥物商業化中看到更多的里程碑和版稅。

再生元制藥公司(REGN.US)公司簡介:再生元制藥公司是一家從事藥物發現、發明、開發、生產和商業化的生物技術公司。It產品包括以下品牌:EYLEA, Dupixent, Praluent, Kevzara, Libtayo, ARCALYST, ZALTRAP。公司于1988年1月8日由Alferd G. Gilman、Leonard S. Schleifer和Eric M. Shooter創立,總部位于紐約Tarrytown。

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