基石藥業-B(02616)發布公告，該集團的合作伙伴Blueprint Medicines Corporation (納斯達克股份代號：BPMC) (Blueprint Medicines)近日在2023年美國過敏、哮喘和免疫學會(AAAAI)年會上公布了泰吉華?(阿伐替尼片)用于治療惰性系統性肥大細胞增多癥(ISM)患者中的PIONEER研究的詳細數據。與...
基石藥業-B(02616)發布公告，該集團的合作伙伴Blueprint Medicines Corporation (納斯達克股份代號：BPMC) (Blueprint Medicines)近日在2023年美國過敏、哮喘和免疫學會(AAAAI)年會上公布了泰吉華?(阿伐替尼片)用于治療惰性系統性肥大細胞增多癥(ISM)患者中的PIONEER研究的詳細數據。與此前報導的一致，泰吉華在主要和所有關鍵次要終點均具有統計學顯著性與臨床意義的重大改善。更新的結果進一步證實了泰吉華在病理性肥大細胞負荷、疾病癥狀——包括總癥狀評分(TSS)、最嚴重的癥狀和所有類型癥狀，以及生活品質方面均具有獲益。泰吉華治療的患者在各個臨床指標上均可見48周內的改善持續加深。泰吉華耐受性良好，安全性優于安慰劑組，泰吉華治療的患者中96%選擇在開放標簽擴展研究中繼續接受該治療。
關鍵亮點包括：泰吉華在總癥狀評分方面取得了統計學顯著性與有臨床意義的改善，并隨著時間的推移而加深，所有類型的癥狀均有改善;泰吉華在肥大細胞增多癥生活品質問卷(MC QoL)顯示出具有統計學顯著性與臨床意義的改善;與安慰劑相比，泰吉華具有良好的安全性，支持ISM長期治療的臨床需求。
基于該研究數據，Blueprint Medicines已經向美國食品藥品監督管理局(FDA)提交了泰吉華的補充新藥申請(sNDA)，并向歐洲藥品管理局(EMA)提交了泰吉華?的二類變更行銷授權申請(MAA)，用于治療ISM患者。FDA已經授予泰吉華該項申請的優先審查資格，處方藥使用者付費法案(PDUFA)規定的行動日期為2023年5月22日，同時，EMA已經確認了泰吉華的MAA。
jay
